BridgeBio が ATTR を構築

Jul 18, 2023

発行日: 2023 年 8 月 28 日 トリスタン・マナラック著

写真: 心臓の画像を取得するために使用される超音波装置/iStock、sudok1

第III相ATTRIbute-CM試験の詳細な結果は、ブリッジバイオファーマのアコーラミジスが主要評価項目を達成し、トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者の大幅な改善を誘導したことを示したと同社が日曜日に発表した。

ATTTribute-CM は、630 名を超える患者が登録されたランダム化二重盲検研究です。 その主要評価項目は、全死因死亡率、心血管関連入院の頻度、NT-proBNP レベルと 6 分間歩行距離 (6MWD) パフォーマンスのベースラインからの変化の組み合わせです。

アコラミディスはプラセボと比較して「統計的に非常に有意な結果」を達成したとブリッジバイオは発表の中で書き、p値が0.0001未満で勝率1.8を宣伝した。 この効果は、NYHAの機能クラス全体、および野生型トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者サブグループと変異型トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者サブグループ間で一貫していました。

BridgeBioは、週末にアムステルダムで開催された2023年欧州心臓病学会総会でこの研究結果を発表した。

BridgeBio Cardiorenal の社長兼 CMO であるジョナサン・フォックス氏は声明で、「このデータは、非常に強力な TTR 安定化が患者に異なる利益をもたらす可能性があるという我々の仮説をさらに裏付けるものである」と述べた。

フォックス氏によると、同社はアクロアミジスに対する規制当局の承認を得るために、このデータを保健当局に提示する予定だという。 ブリッジバイオは、年末までに新薬申請をFDAに提出し、来年にはその他の規制当局への申請を行うことを目指している。

月曜日のデータの低下は、2023年7月に発表されたトップラインの結果に続くもので、30カ月の追跡調査では、プラセボ比較患者ではわずか74％だったのに対し、治療を受けたATTR-CM患者の81％がまだ生存していたことが示された。 この死亡率の相対リスクの 25% 減少には、心血管関連の入院の相対リスクの 50% の減少が伴いました。

月曜日に発表された30か月のデータも、血清および機能性バイオマーカーの点でアコーラミディスがプラセボより優れていることを示した。 治療を受けた患者のより高い割合で、プラセボ群よりも NT-proBNP レベルと 6MWD パフォーマンスの両方の改善が見られました。

「完了者の45％はNT-proBNPでベースラインからの改善を示し、40％はベースラインと比較して研究終了時の6分間でより遠くまで歩いた」とフォックス氏は月曜のデータ発表に伴う声明で述べた。 これらは、特に ATTR-CM の進歩的な性質を考慮すると、「注目すべき観察」です。

アコラミディスは、TTR タンパク質の天然に存在する変異体を模倣し、それを安定化する経口投与可能な小分子薬です。 ATTR-CM 患者ではこのタンパク質が変異しており、アミロイドの塊を形成させ、それが体内に蓄積し、最終的には心臓を含む体内のさまざまな臓器に損傷を与えます。

アコラミディスの作用機序により、病気の原因となるTTR変異を持つ患者におけるこの蓄積を最小限に抑えることができます。

アコラミジスが承認されれば、現在ATTR-CMの唯一認可されている治療法であるファイザーのビンダマックス（タファミジス）やビンダケル（タファミジスメグルミン）と競合することになる。

トリスタン・マナラックは、フィリピンのマニラ首都圏に拠点を置く独立系サイエンスライターです。 [email protected] または [email protected] までご連絡ください。

ニュースに戻る